HD Focus

Aktualizácia 25.6.2026 UniQure obnovilo jednanie o zrýchlenom schválení AMT-130 na Americkom trhu.  Originál článku tu. Ďalší článok o tom tu. Aktualizácia 13.5.2026 uniQure požiadalo o schválenie AMT-130 vo Veľkej Británii. Oficiálnu žiadosť chcú podať v 3/4 2026.   Originál článku tu. Aktualizácia 8.3.2026 Americká lieková agentúra FDA žiada o ďalšie testovanie AMT-130. Takže asi bude realizovaná fáza III.  Originál …

AMT 130 – aktualizované Čítajte viac »

Pôvodná spáva s 25.6.2026 Blokovanie zápalovej dráhy cGAS-STING spôsobilo v myšom modeli zlepšenie koordinácie a rovnováhy. Jej blokovanie bolo spôsobené liekom na základe malej molekuly. Podľa zistení zápal napomáha k progresii HCH. Je to nový prístup a mohol by pomôcť ktorémukoľvek pacientovi.  Originál článku tu.

Post grad students from Abertay University have teamed up with Scottish Huntington’s Association to develop a computer game designed to […]

⏱️6 min read | PROTACs act like a precision pruning tool, trimming away toxic huntingtin protein while leaving the healthy form intact. In cells and HD mice, this targeted clean-up improved health and slowed disease features.

Op woensdag 3 juni vond bij Topaz Overduin een HD-café plaats over een onderwerp waar niet gemakkelijk over gesproken wordt:  de euthanasieprocedure bij de ziekte van Huntington. 

Aktualizácia k 26.6.2026 V štúdii REGEN4HD bola realizovaná prvá transplantácia kmeňových buniek do mozgu pacienta s HCH. Cieľom je nahradiť chýbajúce neuróny.  Jedná sa o bunky hNSC-01 ktoré sú transplantované do hlbokých štruktúr mozgu. Štúdia prebieha v Kalifornii vo fáze  I. na 21 ľuďoch s HCH. Štúdia nemá placebo skupinu a bude trvať cca 1 rok. …

Stem cell terapie – kmeňové bunky Čítajte viac »

Aktualizácia 25.6.2026 Na doplnenie vieme, že látka znižuje oba HTT proteíny, do štúdie vo fáze II/III sa má zapojiť 520 ľudí a nábor je v Austrálii, na Novom Zélande a v Gruzínsku. V súčasnosti sa rozšíril nábor do ďalších 8. krajín.  Originál článku tu. Aktualizácia 4.6.2026 Po 12 mesiacoch fázy I/II. predbežné výsledky hlásia zlepšenie viacerých …

SKY-0515 – Skyhawk Therapeutics Čítajte viac »

Os sintomas da DH incluem a dificuldade de controlar os impulsos, o que compromete a capacidade de organizar, planejar e tomar decisões racionais. Entenda os riscos das apostas e de cassinos on-line para a comunidade Huntington.

O post Apostas esportivas, ‘jogo do Tigrinho’ e doença de Huntington — uma combinação perigosa apareceu primeiro em ABH – Associação Brasil Huntington.

⏱️13 min read | Australia just made history by banning life insurers from using genetic testing against you. But for HD families in other countries, the laws meant to protect haven’t kept pace with the science. Let’s break down what you need to know.

We are delighted to announce that Scottish Huntington’s Association has been selected as Tabletop Scotland’s Charity of the Year for […]

Joey Kruyshaar (21) uit Overdinkel start deze zomer een bijzondere actie. Gedreven door de ingrijpende impact van de ziekte van Huntington binnen zijn eigen familie, loopt hij een persoonlijke wandeltocht van 200 kilometer. Zijn doel? Geld inzamelen voor onderzoek en deze nog relatief onbekende ziekte op de kaart zetten onder het motto: “Samen strijden tegen Huntington.”

Please note the following dates and venue are subject to change, so please contact your HD Specialist or email sha-admin@hdscotland […]

ATTENZIONE POSSIBILITA’ DI ERRORI Per garantire una diffusione rapida e capillare delle notizie relative alla ricerca sull’HD e agli aggiornamenti sulle sperimentazioni in corso, questo articolo è stato sintetizzato tramite Intelligenza Artificiale e non è stato  revisionato da un redattore umano. Per una consultazione più affidabile, si consiglia di fare riferimento alle versioni originale in […]

L'articolo Malattia di Huntington: somministrate le prime cellule staminali neurali in uno studio clinico pionieristico sembra essere il primo su corea di huntington -AICH ROMA ONLUS -.

JHDN会員の皆様、ならびにご家族・支援者の皆様　現在、世界規模で開発が進められているハンチントン病の候補薬「ボトプラム（旧名：PTC518）」について、日本も加わる最終段階の試験（第3相国際共同治験）が開始されることに […]

We hebben koninklijk nieuws! Tijdens de viering van het vijftigjarig jubileum van de Vereniging van Huntington ontving onze vrijwilliger Ineke Rohaan een koninklijke onderscheiding en werd ze benoemd tot lid van de Orde van Oranje Nassau.

HDSA Statement on uniQure’s AMT-130 Regulatory Update 1

The post HDSA Statement on uniQure’s AMT-130 Regulatory Update first appeared on Huntington's Disease Society of America.

⏱️ 9 min read | After a turbulent past year, uniQure have shared encouraging news that the FDA has agreed their Phase I/II study data can serve as the basis for an application that could lead to the approval of AMT-130 in the US.