HD Focus

s “To go back in a rare disease for sham surgeries is unethical,” Katie Jackson, president and CEO of Help 4 HD International, told BioSpace. “You’re asking people to get a sham surgery and sit in a placebo-like hold for one year, two years, three years,” preventing patients from participating in other clinical trials or from being able to receive AMT-130 in a future open-label extension study if they become too ill. Read the full article here: https://www.biospace.com/fda/uniqures-path-for-h...

När neurodegenerativa sjukdomar slår till mitt i livet förändras tillvaron i grunden – inte bara för den som drabbas, utan för hela familjen. Vi behöver få våra röster hörda och skapa uppmärksamhet och förändring om vad det innebär att leva med neurodegenerativa sjukdomar och dess konsekvenser. Denna första gemensamma konferens arrangeras av Alzheimerfonden, Riksförbundet Huntingtons…

Inlägget Gemensam konferens 18 maj Göteborg dök först upp på RHS Riksförbundet Huntingtons Sjukdom.

Välkommen att ta en fika tillsammans med oss på RHS och andra medlemmar i Göteborgsområdet. Givetvis bjuder vi på både kaffe och kaka. Läs mer och anmäl dig nedan.

Inlägget Välkommen på fika med RHS i Göteborg 29 mars dök först upp på RHS Riksförbundet Huntingtons Sjukdom.

Den 18e maj kl.10-16 på Clarion Hotel Post i Göteborg bjuder vi in till en gemensam konferens. Konferensen arrangeras av Alzheimerfonden, Riksförbundet Huntingtons sjukdom, Parkinsonförbundet och ALS-fonden. Under dagen lyfter vi forskning och erfarenheter med fokus på jämlikhet, delaktighet och trygghet – även när en förälder eller närstående blir sjuk. Konferensen vänder sig till vård-…

Inlägget 18:e maj – Gemensam konferens i Göteborg dök först upp på RHS Riksförbundet Huntingtons Sjukdom.

ATTENZIONE POSSIBILITA’ DI ERRORI Per garantire una diffusione rapida e capillare delle notizie relative alla ricerca sull’HD e agli aggiornamenti sulle sperimentazioni in corso, questo articolo è stato sintetizzato tramite Intelligenza Artificiale dal sito HDBUZZ.NET e non è stato  revisionato da un redattore umano. Per una consultazione più affidabile, si consiglia di fare riferimento alla […]

L'articolo AMT-130: la FDA chiede più dati a uniQure sembra essere il primo su corea di huntington -AICH ROMA ONLUS -.

Autumn is here, and with it comes a fresh edition of HA Highlights — our community newsletter that...

Science and patient support go hand in hand: Poland has joined the Moving Forward project – Written by the Moving Forward team on 6th March 2026…

Update from the Huntington’s Disease Society of America (HDSA)  The Huntington’s disease (HD) community currently has no approved disease-modifying therapies. While...

The post Update from the Huntington’s Disease Society of America (HDSA)  first appeared on Huntington's Disease Society of America.

<p>The post Update from the Huntington’s Disease Society of America (HDSA)  first appeared on Huntington's Disease Society of America.</p>

Katie Jackson's response can be read at the following link: https://news.bloomberglaw.com/pharma-and-life-sciences/fda-push-for-10-hour-fake-brain-surgery-trial-raises-concerns

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft biotechnologiebedrijf uniQure gevraagd om een extra klinische studie uit te voeren. Dit moet gebeuren voordat het bedrijf een aanvraag kan indienen voor de goedkeuring van AMT-130, een experimentele gentherapie voor de ziekte van Huntington.

Dit nieuws volgt op een officieel overleg tussen uniQure en de FDA op 30 januari, waarbij het traject naar goedkeuring werd besproken. Eind vorig jaar liet de toezichthouder al weten dat de huidige positieve resultaten uit lopende Fase 1/2-onderzoeken in de VS en Europa niet voldoende zijn als basis voor een directe markttoelating.

ATTENZIONE POSSIBILITA’ DI ERRORI Per garantire una diffusione rapida e capillare delle notizie relative alla ricerca sull’HD e agli aggiornamenti sulle sperimentazioni in corso, questo articolo è stato sintetizzato tramite Intelligenza Artificiale dal sito HDBUZZ.NET e non è stato  revisionato da un redattore umano. Per una consultazione più affidabile, si consiglia di fare riferimento alla […]

L'articolo Occhi come finestra sul cervello: i biomarcatori oculari nella malattia di Huntington sembra essere il primo su corea di huntington -AICH ROMA ONLUS -.

⏱️ 8 min read | An oral Huntington's disease drug is eligible for accelerated approval in Australia. This isn't full approval yet, but it opens a faster path to potentially getting this once-daily pill to people with HD sooner.

Prehľad o nových postupoch so Slovenskými titulkami. https://player.vimeo.com/video/1084349951?texttrack=sk&badge=0&autopause=0&player_id=0&app_id=58479&fbclid=IwY2xjawQSe6xleHRuA2FlbQIxMQBzcnRjBmFwcF9pZBAyMjIwMzkxNzg4MjAwODkyAAEe3G37nIPXveNhcmmbgi_J9o4BfnGZx-O80e7tAAb6ne2VbOCYmarZa7ivoM4_aem_hDAL-1BGdMXmmPSPSD5G_g

⏱️ 6 min read | Vico Therapeutics’ Huntington’s disease drug VO659 is now being tested just twice a year, and the FDA has cleared the way for US trials to begin later this year.

Dear Huntington’s Disease Community, We are writing to share an update following our recent Type A meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA.) On March 2, 2026, uniQure […]

For ANY questions: medinfo@uniqure or 1-866-520-1257

<p>The post uniQure Regulatory Update Community Letter first appeared on Huntington's Disease Society of America.</p>

aktualizácia 2.3..2026 Pridopidín v kombinácii s HA10 znížil stratu neurónov buniek až o 74% Originál článku tu. aktualizácia z 17.10.2025 Podľa dvojročných výsledkov Pridopidín spomaľuje progres ochorenia u ľudí ktorý neužívajú antidopamínové lieky. Práve na tejto skupine ľudí plánuje Prelinea a Ferrera budúci rok rozbehnúť doplnkovú štúdiu vo fáze III. Podľa rozboru bolo spomalenie progresu ochorenia …

Pridopidin Čítajte viac »

Vi har uppmärksammat ett problem med inbetalningar av medlemsavgiften. OCR-numret fungerar för närvarande inte i OCR-fältet, utan behöver i stället anges i meddelandefältet! För frågor kontakta info@huntington.se

Inlägget Problem med medlemsavgift! dök först upp på RHS Riksförbundet Huntingtons Sjukdom.

⏱️ 10 min read | The FDA wants more data before approving AMT-130 for Huntington’s disease in the U.S. On March 2026, uniQure shared in an update that current Phase 1/2 data weren’t enough for the agency. A new randomized, sham-controlled trial may be required.