HD Focus

Neviditeľný nepriateľ a svet, ktorý sa díval inam…Všetko sa to začalo nenápadne, krátko po osemnástke. Kým iní mladí muži plánovali budúcnosť, môj syn začal bojovať s vlastným telom. Najprv to boli „len“ žalúdočné problémy, neurčité zápaly, intolerancie a nevysvetliteľné vysoké horúčky. Už vtedy sa mu však začali bolestivo olupovať ústa pri každom kontakte s jedlom …

Neviditeľný nepriateľ Čítajte viac »

Aktualizácia 8.3.2026 Vico therapeutic oznámilo že počas štúdie doplnia ďalšiu skupinu pri ktorej bude liek podávaný len dvakrát ročne. Táto terapia je navrhnutá tak aby sa sústredila na dlhé opakovania CAG a teda viac sa viaže na mutovaný HTT proteín ale znižuje aj zdravý typ. Liek totiž spôsobil vážne vedľajšie účinky pri niektorých pacientoch a tak sa …

VO659 – ďalšia antisense oligonucleotide štúdia Čítajte viac »

Aktualizácia 8.3.2026 Skyhawk požiadal o predbežné schválenie svojho lieku v Austrálii. Ak sa to podarí liek bude dostupný pre širšiu skupinu ľudí. Originál článku tu. Aktualizácia 28.1.2026 Skyhawk zverejnil výsledky skupiny/cohorty 1C v prvej fáze ich štúdie po 9tich mesiacoch. došlo k zlepšeniu celkového hodnotenia pacientov. Bežne dôjde k poklesu počas 9 mesiacov o 0,73 bodu …

SKY-0515 – Skyhawk Therapeutics Čítajte viac »

Aktualizácia 8.3.2026 Americká lieková agentúra FDA žiada o ďalšie testovanie AMT-130. Takže asi bude realizovaná fáza III.  Originál článku tu. Ďalší článok tu. Aktualizácia 30.9.2025 Tento príspevok bude skôr mojim hodnotením, ktoré je založené na článkoch ktoré prikladám nižšie a mojom, možno až príliš skeptickom názore. Ale začnime poporiadku.  BBC a ďalšie médiá zverejnili 24.9.2025 článok o …

AMT 130 – aktualizované Čítajte viac »

s “To go back in a rare disease for sham surgeries is unethical,” Katie Jackson, president and CEO of Help 4 HD International, told BioSpace. “You’re asking people to get a sham surgery and sit in a placebo-like hold for one year, two years, three years,” preventing patients from participating in other clinical trials or from being able to receive AMT-130 in a future open-label extension study if they become too ill. Read the full article here: https://www.biospace.com/fda/uniqures-path-for-h...

När neurodegenerativa sjukdomar slår till mitt i livet förändras tillvaron i grunden – inte bara för den som drabbas, utan för hela familjen. Vi behöver få våra röster hörda och skapa uppmärksamhet och förändring om vad det innebär att leva med neurodegenerativa sjukdomar och dess konsekvenser. Denna första gemensamma konferens arrangeras av Alzheimerfonden, Riksförbundet Huntingtons…

Inlägget Gemensam konferens 18 maj Göteborg dök först upp på RHS Riksförbundet Huntingtons Sjukdom.

Välkommen att ta en fika tillsammans med oss på RHS och andra medlemmar i Göteborgsområdet. Givetvis bjuder vi på både kaffe och kaka. Läs mer och anmäl dig nedan.

Inlägget Välkommen på fika med RHS i Göteborg 29 mars dök först upp på RHS Riksförbundet Huntingtons Sjukdom.

ATTENZIONE POSSIBILITA’ DI ERRORI Per garantire una diffusione rapida e capillare delle notizie relative alla ricerca sull’HD e agli aggiornamenti sulle sperimentazioni in corso, questo articolo è stato sintetizzato tramite Intelligenza Artificiale dal sito HDBUZZ.NET e non è stato  revisionato da un redattore umano. Per una consultazione più affidabile, si consiglia di fare riferimento alla […]

L'articolo AMT-130: la FDA chiede più dati a uniQure sembra essere il primo su corea di huntington -AICH ROMA ONLUS -.

Science and patient support go hand in hand: Poland has joined the Moving Forward project – Written by the Moving Forward team on 6th March 2026…

Autumn is here, and with it comes a fresh edition of HA Highlights — our community newsletter that...

Update from the Huntington’s Disease Society of America (HDSA)  The Huntington’s disease (HD) community currently has no approved disease-modifying therapies. While...

The post Update from the Huntington’s Disease Society of America (HDSA)  first appeared on Huntington's Disease Society of America.

<p>The post Update from the Huntington’s Disease Society of America (HDSA)  first appeared on Huntington's Disease Society of America.</p>

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft biotechnologiebedrijf uniQure gevraagd om een extra klinische studie uit te voeren. Dit moet gebeuren voordat het bedrijf een aanvraag kan indienen voor de goedkeuring van AMT-130, een experimentele gentherapie voor de ziekte van Huntington.

Dit nieuws volgt op een officieel overleg tussen uniQure en de FDA op 30 januari, waarbij het traject naar goedkeuring werd besproken. Eind vorig jaar liet de toezichthouder al weten dat de huidige positieve resultaten uit lopende Fase 1/2-onderzoeken in de VS en Europa niet voldoende zijn als basis voor een directe markttoelating.

Katie Jackson's response can be read at the following link: https://news.bloomberglaw.com/pharma-and-life-sciences/fda-push-for-10-hour-fake-brain-surgery-trial-raises-concerns

ATTENZIONE POSSIBILITA’ DI ERRORI Per garantire una diffusione rapida e capillare delle notizie relative alla ricerca sull’HD e agli aggiornamenti sulle sperimentazioni in corso, questo articolo è stato sintetizzato tramite Intelligenza Artificiale dal sito HDBUZZ.NET e non è stato  revisionato da un redattore umano. Per una consultazione più affidabile, si consiglia di fare riferimento alla […]

L'articolo Occhi come finestra sul cervello: i biomarcatori oculari nella malattia di Huntington sembra essere il primo su corea di huntington -AICH ROMA ONLUS -.

⏱️ 8 min read | An oral Huntington's disease drug is eligible for accelerated approval in Australia. This isn't full approval yet, but it opens a faster path to potentially getting this once-daily pill to people with HD sooner.

aktualizácia 2.3..2026 Pridopidín v kombinácii s HA10 znížil stratu neurónov buniek až o 74% Originál článku tu. aktualizácia z 17.10.2025 Podľa dvojročných výsledkov Pridopidín spomaľuje progres ochorenia u ľudí ktorý neužívajú antidopamínové lieky. Práve na tejto skupine ľudí plánuje Prelinea a Ferrera budúci rok rozbehnúť doplnkovú štúdiu vo fáze III. Podľa rozboru bolo spomalenie progresu ochorenia …

Pridopidin Čítajte viac »

Prehľad o nových postupoch so Slovenskými titulkami. https://player.vimeo.com/video/1084349951?texttrack=sk&badge=0&autopause=0&player_id=0&app_id=58479&fbclid=IwY2xjawQSe6xleHRuA2FlbQIxMQBzcnRjBmFwcF9pZBAyMjIwMzkxNzg4MjAwODkyAAEe3G37nIPXveNhcmmbgi_J9o4BfnGZx-O80e7tAAb6ne2VbOCYmarZa7ivoM4_aem_hDAL-1BGdMXmmPSPSD5G_g

For ANY questions: medinfo@uniqure or 1-866-520-1257

Dear Huntington’s Disease Community, We are writing to share an update following our recent Type A meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA.) On March 2, 2026, uniQure […]

<p>The post uniQure Regulatory Update Community Letter first appeared on Huntington's Disease Society of America.</p>